基因修改技能是革命性的前沿科技，特别是CRISPR技能于2012年被发现后，不少国家将基因修改技能列为新式、颠覆性技能，全球纷繁掀起研制热潮。基因修改技能在农业、畜牧业及医学范畴具有宽广的运用空间，可以带来巨大的社会价值与经济价值。
2020年，开发CRISPR-Cas9基因修改技能的两位女科学家埃曼纽尔卡彭蒂耶和詹妮弗杜德纳取得诺贝尔化学奖。
基因修改，又称基因组修改或基因组工程，是一种能比较准确地能对生物体基因组特定方针基因进行润饰的新式基因工程技能。现在干流的基因修改技能首要有3种：锌指核酸酶技能(ZFN)、转录激活样效应因子核酸酶技能(TALEN)和CRISPR-Cas9技能。
CRISPR-Cas9技能体系首要由两部分组成，一个是担任断开DNA双链的“剪刀”核酸酶Cas9，另一个是担任准确定位的“导航体系”sgRNA。“导航体系”可以带着“剪刀”在基因组的茫茫大海中找到想要修改的点位，断开DNA双链，完结精准的润饰作业，就如同在电脑上修改一篇文档相同。这种技能也被称作“基因魔剪”。
CRISPR-Cas9作为第三代基因修改技能，克服了传统基因操作周期长、功率低、运用窄的缺点，可以完结RNA导向的DNA辨认及修改，即经过一段序列特异性导游RNA分子引导核酸内切酶到靶序列处，完结基因组的准确修改。其操作简略、成本低、高功率，现在已广泛用于形式生物研讨、医疗、植物作物、农业畜牧等范畴。
根据CRISPR-Cas9新式基因修改技能的展开，运用基因修改技能展开疾病研讨和医治已成为全球研制和出资的热门，在疾病基因医治范畴的靶点研讨和临床实践不断取得打破。
例如，2020年3月，麻省理工学院CRISPR范畴重要专家张锋兴办的Editas Medicine公司宣告EDIT-101（用于医治遗传性失明疾病Leber先天性黑蒙症10型）的1/2期临床已完结首例患者给药。这是全球第一个完成在人体内给药的CRISPR基因组修改药物。
2020年12月，有研讨人员展开了运用CRISPR-Cas9基因修改技能医治-地中海贫血症和镰状细胞病的临床试验。
2021年6月，医治转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的CRISPR基因修改疗法NTLA-2001，被证真实6名患者的临床试验中安全有用。
跟着基因修改技能和运用研讨的不断推进，其工业格式正在逐渐构成。据全球第二大商场研讨咨询公司MarketsandMarkets猜测，全球基因修改商场到2022年将到达62.8亿美元。专心CRISPR等基因修改技能的草创公司连续上市。在全球新冠疫情中运用mRNA疫苗挣了200亿美元的Moderna公司决议开端研讨基因修改。种种痕迹都闪现了基因修改这一范畴的巨大工业展开前景。
全球生物技能最威望的杂志之一《基因工程与生物技能新闻》（GEN）发布了“2019年全球10大基因修改公司”榜单，该榜单包含了基因修改范畴的全球TOP5上市公司和TOP5非上市公司（见表1）。2019年全球Top5上市公司的总收入为2.3亿美元，比2018年增加43%。全球10大基因修改公司中，除了Horizon Discovery Group，其他总部均设在美国，表明晰美国在该范畴的强壮竞争力。
我国基因修改技能的根底研讨水平并不差劲于欧洲国家，在相关论文和专利数上位居全球第二，仅次于美国。一起，我国不断涌现出最新的研讨效果。
例如，2021年3月，复旦大学隶属眼耳鼻喉科医院与我国农业科学院深圳农业基因组研讨所研讨人员在《Genome Biology》上宣布效果，在世界上初次完成运用CRISPR-Cas9技能针对Myo6基因突变导致的遗传性耳聋进行医治，并取得成功。这是基因修改技能用于遗传性耳聋医治的重要研讨进展。
“十三五”期间，国务院、国家展开变革委和科技部分别将基因修改技能研讨与运用写入展开规划。2021年，基因与生物技能被国家《“十四五”规划和2035年前景方针大纲》列为科技前沿范畴攻关使命之一。习总书记在我国科学院第二十次院士大会、我国工程院第十五次院士大会、我国科协第十次全国代表大会上的讲话中着重：“微观世界小至基因修改、粒子结构、量子调控，都是当今世界科技展开的最前沿。”
近些年，在世界研讨与运用大布景的影响下，在我国规划与方针推进下，我国呈现了一些快速展开的基因修改企业（见表2）。其间，博雅辑因是我国基因修改范畴的头部企业，2018年8月至今，累计融资金额超越7亿元。2021年1月，博雅辑因针对输血依靠型地中海贫血的CRISPR-Cas9基因修改疗法产品ET-01的临床试验请求获国家药监局药品审评中心同意，成为国内首个同意展开临床试验的基因修改疗法产品和造血干细胞产品。
从最上游的基因修改要害技能上看，我国的原创性技能和相关专利都远少于美国，现有基因修改技能的中心专利根本为外国一切。从下流的根据基因修改技能的农业育种、医疗办法及产品研制上看，我国在中心产品立异上也落后于美国。这种状况十分不利于我国掌握这一新技能革命带来的巨大展开机会。基因修改技能在靶向润饰的精度与功率、下降脱靶效应、基因修改东西的活性操控等要害技能方面仍有很大改善与完善的空间，在将其真实推广运用前，还有许多问题需求处理。基因修改技能育种触及的道德问题相对较少，因而，该技能在育种范畴的运用潜力首先闪现。我国在基因修改育种技能的运用研讨中尽管具有先发优势，但相关工业没有构成，相关公司首要集中于供给技能服务。基因修改技能在医疗范畴的运用大多处于临床试验研讨阶段，间隔工业化还有较长一段路要走。CRISPR技能并不是白璧无瑕的，它存在脱靶效应、体内运送难、免疫排挤、副效果等缺点。尽管跟着基因修改东西箱的扩展，现有技能已做了很多的改善作业，但仍未臻完善。基因修改技能存在给生物体本身、生态环境和物种进化等带来许多不行预见的安全危险。2020年10月17日，十三届全国人大常委会第二十二次会议表决经过《中华人民共和国生物安全法》，于2021年4月15日正式施行。该法填补了生物安全范畴根底性法令的空白，对生物医药行业发生较大影响。关于基因修改企业而言，在法令层面将会面对更严厉的束缚、承当更大的职责，需尽早树立完善的合规办理和流程操控，着力防止因技能和工业不完善带来危险以及基因修改事情带来道德窘境等。2021年7月2日，国家药监局药品评定中心发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研制辅导准则》，对新药研制和申报提出更高的要求新药有用性要超越之前上市药物，临床试验以受试者的最佳药物或许医治方法为首要目的。这对医药行业包含基因修改范畴的研制才能提出了更高的要求。在国内总体经济增加趋缓的布景下，杭州市生命健康工业近年来仍坚持高速增加的气势，生物医药工业工业产值比年坚持10%以上的高增加速度。2021年，杭州生物医药规上企业合计195家，1-5月份总产值380亿元，同比增加10.6%。安身杭州生物医药工业根底，基因修改范畴的展开空间有望进一步翻开。近年来，杭州十分注重基因修改技能的研制渠道建造，现在依托西湖大学的西湖基因修改及运用中心已揭牌建立，逐渐步入建造展开正轨。该中心具有以马丽佳特聘研讨员为代表的科研团队，在新式基因修改技能研讨和基因医治严重疾病方面具有优势。一起，浙江大学、我国水稻研讨所、浙江省农业科学院也相继展开关于基因修改技能在农业范畴的运用研讨。现在杭州从事基因修改相关企业共有20余家。其间启涵生物的杨璐涵团队要点研讨最适合人体的基因修改猪，为异种带来期望。康霖生物的吴昊泉团队在基因医治载体大规模生产技能与和基因修改开发运用方面具有深沉的技能堆集。杭州基因修改工业展开前景日益明亮。高技能壁垒以及基因准入约束决议了基因修改工业现在是蓝海范畴。下一步杭州应强化顶层规划，加速基因修改范畴布局。进一步进步对基因修改的注重度和注重度，营建杰出的立异环境，夯实杭州前沿技能范畴的工业根底，逐渐构成基因修改的科技高地。构建杭州生物医药龙头企业牵头、高校院所支撑、各立异主体彼此协同的立异联合体，加强基因修改立异展开战略策划和体系布局，下好先手棋。杭州基因修改实力不断堆集，但中心要害技能亟需霸占。近几年杭州活跃引入基因修改相关人才团队和立异技能，其间不乏哈佛大学的顶尖人才与高端技能，但中心专利根本为外国一切，杭州原始立异缺乏。应进一步聚集中心要害技能，进步自主立异才能。依托西湖实验室、良渚实验室等高能级渠道的生物医药研讨根底，展开中心要害技能联合攻关，争夺在进步靶向润饰的精度与功率、下降脱靶效应、增强基因修改东西的活性操控等中心要害技能方面完建立异打破。杭州头部企业逐渐建立，但工业生态还需完善。杭州基因修改相关企业中有6家已取得融资，最高的为启涵生物，A轮累计融资金额已超越1亿美元。但杭州基因修改企业少、小、散的问题较为杰出，全体立异根底较为单薄，工业集群没有构成。下一步应强化企业队伍培育，加速构成工业集群，完善工业生态。鼓舞要点企业和科研院所承当省级攻关使命，布局基因修改相关科技严重项目，分层次分队伍分过程引导企业做大做强，加速构成基因修改工业集群。鼓舞有条件的企业展开吞并重组，争夺构成较强的基因修改工业辐射才能和引领效果，进步全市基因修改的中心竞争力。
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